Két gyermek halt meg a világ legdrágább SMA-gyógyszerének szedése után
Két gyermek halt meg a világ legdrágább SMA-gyógyszerének szedése után - írja a ma.hu. A betegeknél akut májelégtelenség lépett fel, miután a Zolgensma génterápiával kezelték őket - közölte a gyógyszer gyártója, a Novartis.
Az SMA egy gerincvelői izomsorvadásos genetikai betegség, amely az izmok elgyengüléséhez és végül leállásához vezet. A Zolgensma egyike az SMA kezelésére szolgáló mindössze három létező gyógyszernek. Az egyszeri génterápia ára közel 800 millió forint.
